В США одобрили самый дорогой медикамент в истории: одна доза стоит $3,5 млн

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (Food and Drug Administration, FDA) одобрило препарат Hemgenix («Хемдженикс»). Объявленная цена делает «Хемдженикс» самым дорогим лекарством в мире. Курс лечения состоит из одной дозы препарата, которая стоит $3,5 млн (около 68 млн леев), пишет gazeta.ru.

Как заявляют создатели, с помощью Hemgenix человек сможет вылечиться от гемофилии типа B. Это заболевание — наследственное нарушение свертываемости крови, которое вызывает недостаток фактора свертывания крови. Оно вызывает тяжелые и частые кровотечения. 

Для лечения редких наследственных заболеваний разрабатывают генотерапевтические препараты. Одним из первых таких лекарств стала «Золгенсма» — препарат от спинальной мышечной атрофии, который до недавнего времени был самым дорогим лекарством в мире (около $2 млн). Однако в этом году уже дважды рекорд переходил к другим лекарствам. Сначала в США разрешили генную терапию от бета-телассемии (тяжелое наследственное заболевание, возникающее из-за мутаций в генах гемоглобина). Стоимость такого лечения — $2,8 млн. А затем одобрили препарат «Скайсона» от церебральной адренолейкодистрофии (заболевание, проявляющееся в дефекте генов, ответственных за обмен жирных кислот в пероксисомах), стоимость которого составляет $3 млн.

Hemgenix состоит из аденоассоциированного вирусного вектора, несущего ген фактора IX, который экспрессируется в печени и производит необходимый фермент, позволяющий избежать спонтанных кровоизлияний. Лечение предполагает внутривенное введение всего одной дозы этого препарата.

Представители фармацевтической компании CSL Behring из Пенсильвании, США, объявили цену лекарства в $3,5 млн вскоре после одобрения FDA, заявив, что препарат, в конечном итоге, снизит расходы на здравоохранение. Главный аргумент — пациенты будут реже страдать от кровотечения и им потребуется меньше инъекций для нормализации свертывания крови.

«СП»

Читайте также:

• Полный список компенсируемых медикаментов и медицинских изделий: обновлённый вариант
• В Молдове люди с диабетом смогут бесплатно получать аналоги инсулина
• В Молдове большая часть просроченных лекарств не утилизируется